Миравирсен

Миравирсен (МНН; серия SPC3649) — экспериментальный препарат для лечения гепатита С, разработывемый Santaris Pharma^[en].

Миравирсен
Классификация
Рег. номер CAS	1072874-90-8
PubChem	56843415
InChI	OSOOBMBDIGGTCP-UHFFFAOYSA-N
Приведены данные для стандартных условий (25 °C, 100 кПа), если не указано иное.

Механизм действияПравить

Миравирсен это короткая модифицированная молекула РНК, которая применяется внутривенно или подкожно. Достигая печени она связывает человеческую МикроРНК под названием miR-122; подобно поведению Антисмысловой РНК. Вирусу гепатита С необходим miR-122 при репликации, и но не может использовать miR-122 связанной с Миравирсеном.

Потенциальные побочные эффектыПравить

МикроРНК miR-122 имеет опухоли-защитные свойства в клетках печени. Опасения по поводу возможного риска развития рака печени уже озвучивались.

Препарат не вызывает токсичности печёнки ни в приматах ни в экспериментах над человеком.

Химические свойстваПравить

 

Химическая структура одной нуклеозидов (сахар плюс основание) из запертой нуклеиновых кислот

Миравирсен является модифицированным олигонуклеотидом, состоящим из цепочки из 15 нуклеотидов, базовой последовательности, которая предназначена для выборочного привязки к miR-122. Семь из 15 сахарных единиц — дезоксирибоза, а остальные восемь — Рибоза с дополнительным мостом между 2' кислорода и 4' атомов углерода; это делает молекуле заблокирована нуклеиновых кислот.

Полная последовательность база

mC*-dC-A*-dT-dT-G*-mU*-dC-dA-mC*-dA-mC*-dT-mC*-mC* [d = 2'-deoxy, * = 2'-O,4'-C-methylene]

ИсследованияПравить

Миравирсен сниженает вирусемю у шимпанзе. Он оказался безопасным в клинических испытаниях в 27 человек в течение от восьми до одиннадцати недель.